Polska należy dziś do europejskich liderów leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Od 2019 roku wszyscy pacjenci, niezależnie od wieku i stopnia zaawansowania choroby, mają dostęp do pierwszego zarejestrowanego na świecie leku w SMA. Obserwacje kliniczne prowadzone przez ten czas pokazują, że u wszystkich chorych leczonych nusinersenem udało się zatrzymać postęp SMA, a u ponad 70 proc. obserwuje się poprawę istotną klinicznie. Lekarze podkreślają, że polski model opieki nad pacjentami jest dziś jednym z najbardziej kompleksowych w Europie.