Postępy w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni i wprowadzony program lekowy w Polsce w ciągu kilku lat całkowicie zmieniły obraz tej choroby – u części pacjentów nie tylko ją zatrzymano, ale doszło także do poprawy funkcji ruchowych. Objęcie programem chorych w każdym wieku oraz badania przesiewowe noworodków sprawiły, że Polska należy dziś do europejskiej czołówki leczenia SMA. Lekarze i pacjenci wskazują, że kolejne decyzje mogą jeszcze wzmocnić efekty terapii.