Rdzeniowy zanik mięśni jest uwarunkowaną genetycznie grupą chorób nerwowo-mięśniowych. Cechuje się utratą neuronów rdzenia kręgowego prowadzącą do postępującego niedowładu i zaniku mięśni. W rdzeniu kręgowym osób cierpiących na SMA stwierdzany jest niedobór białka SMN wystepującego u zdrowych osób w neuronach ruchowych, które unerwiają mięśnie. Choroba występuje z częstością 1 na 6000 urodzonych dzieci i jest najczęstszą genetycznie uwarunkowaną przyczyną śmierci niemowląt i małych dzieci.