Rdzeniowy zanik mięśni jest schorzeniem, nad którym prowadzone są prace, w celu odnalezienia skutecznej drogi leczenia. W grudniu 2016 roku, publikacji doczekały się pierwsze wyniki badań leczenia tego schorzenia z wykorzystaniem nusinersenu. Lek wykazał dużą skuteczność - zaobserwowano znaczną poprawę nie tylko w odniesieniu do testów prowadzonych na zwierzętach, ale także w odniesieniu do badań na grupie dzieci o bardzo złym rokowaniu. Efekty leczenia były tak pozytywne, że lek została dopuszczony do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni przez amerykańską Agencję Żywności i Leków.