Program leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce jest jednym z największych sukcesów współczesnej medycyny. Dzięki nowoczesnym terapiom coraz więcej osób z SMA żyje, może chodzić do szkoły, pracować, prowadzić aktywne życie. To ogromna zmiana – zarówno dla pacjentów, jak i dla systemu opieki. O tym, jakie wyzwania stoją dziś przed programem lekowym, jak powinny zmieniać się zasady oceny skuteczności leczenia i dlaczego same skale funkcjonalne nie zawsze oddają pełny obraz korzyści z terapii, mówi prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, przewodnicząca Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni.