Opublikowana 22 sierpnia 2022 wrześniowa lista leków refundowanych zakłada, że pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), którzy mają udokumentowane przeciwwskazania do zastosowania leku dotychczas refundowanego, podawanego we wkłuciach dooponowych, otrzymają dostęp do leczenia doustnego. To bardzo dobra wiadomość, zarówno dla pacjentów i ich rodzin, jak i dla środowiska medycznego. Odważna decyzja Ministerstwa Zdrowia otwiera zupełnie nową erę w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce.